Abeona Therapeutics ผ่านการรับรองมาตรฐาน Orphan Drug Designation ที่สหภาพยุโรปสำหรับการบําบัดด้วยยีน (gene therapy) ABO-101 ที่ใช้ในการรักษา Sanfilippo Syndrome Type B

NEW YORK และ CLEVELAND, Jan. 20, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) —

  • ABO-101 การบําบัดด้วยยีน AAV ที่ 3 ของ Abeona ที่ผ่านการรับรองมาตรฐาน Orphan Drug Designation ของหน่วยงานควบคุมยาของสหภาพยุโรป (EMA)
  • การทดลองทางคลินิกคาดว่าจะเริ่มในไตรมาสที่ 2 ของปี 2560
  • การศึกษาธรรมชาติของการเกิดโรคในผู้ป่วย 25 คนได้กำหนดวิธีการวัดผลเกี่ยวกับประสิทธิภาพของยา
  • FDA เคยรับรองมาตรฐาน Orphan Drug Designation และโรคหายากในเด็ก

วันนี้ Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO) บริษัทชีวเวชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการพัฒนาวิธีการรักษายีนโรคตัวที่หายากที่คุกคามชีวิตมนุษย์ ประกาศในวันนี้ว่า หน่วยงานควบคุมยาของสหภาพยุโรป (EMA)
คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยากำพร้า ได้การรับรองมาตรฐาน Orphan Drug Designation (EMA/OD/226/16) สำหรับการบําบัดด้วยยีน (gene therapy) ABO-101 ของ Abeona สำหรับเด็กรับผลกระทบจาก Sanfilippo Syndrome Type B (MPS IIIB) ซึ่งเป็นโรคหายากเกิดบนโครโมโซมร่างกายแบบด้อย (Autosomal recessive) ที่ทำให้เกิดความผิดปกติของระบบประสาท การสูญเสียการพูด การสูญเสียการเคลื่อนไหวและการเสียชีวิตก่อนวัยอันควรในเด็ก

ดร. Timothy J. Miller ประธานและซีอีโอของ Abeona Therapeutics Inc. กล่าวว่า “การรับรองนี้สร้างผลงานในเชิงพาณิชย์เกี่ยวกับรายการการบําบัดด้วยยีน AAV ที่ผ่านการรับรองมาตรฐาน Orphan Drug Designation FDA และ EMA ซึ่งเป็นการตรวจสอบที่สำคัญทางวิทยาศาสตร์และทางคลินิกของผลิตภัณฑ์เหล่านี้ที่มุ่งสู่ประชากรผู้ป่วยที่ด้อยโอกาส พวกเราจะไม่สามารถผ่านมาตรฐานการรับรองได้หากไม่ได้รับการมีส่วนร่วมจากนักวิจัยที่มาจากโรงพยาบาลเด็กแห่งชาติ คุณหมอ Doug McCarty และ คุณหมอ Haiyan Fu มูลนิธิ Stop Sanfilippo Fundacion มูลนิธิ Fundacion Sanfilippo B  มูลนิธิ Red Sanfilippo Fundacion มูลนิธิวิจัยเด็กที่มีโรค Sanfilippo  มูลนิธิ Ben’s Dream  มูลนิธิวิจัยทางการแพทย์ Sanfilippo, Team Sanfilippo และสังคมMPS แห่งชาติ สหรัฐอเมริกา”

ก่อนหน้านี้ ABO-101 ได้รับการรับรองมาตรฐาน Orphan Drug Designation จาก FDA ในสหรัฐอเมริกาและได้รับการรับรองใช้กับโรคหายากในเด็ก ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งที่จำเป็นในกระบวนการออกใบรับรองPriority Review Voucher (PRV) ขององค์การอาหารและยา (FDA) องค์การอาหารและยาอนุญาตให้ทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 สำหรับยาใหม่ (IND) และคาดว่าการคัดเลือกคนไข้ (Enrollments) จะเริ่มต้นในไตรมาสที่สองของปี 2560

เกี่ยวกับการรับรองยากำพร้าของสหภาพยุโรป (EU): คณะกรรมาธิการยุโรปรับรองมาตรฐานยากำพร้าเพื่อเป็นแรงจูงใจในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ยาในการรักษา ป้องกัน หรือวินิจฉัยโรคหรืออาการที่ส่งผลกระทบต่อน้อยกว่า 5 ใน 10,000 คนในสหภาพยุโรป การรับรองมาตรฐานยากำพร้านำมาให้ Abeona ผลประโยชน์ในสหภาพยุโรป ที่ประกอบด้วยการสนับสนุนในการทำโครงร่างการวิจัย ลดใช้จ่าย และการป้องกันจากการแข่งขันในตลาดหลังจากที่ ABO-101 ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาของผู้ป่วย MPS IIIB

เกี่ยวกับ ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101 การบําบัดด้วยยีนครั้งแรกในมนุษย์ มีไวรัสที่มี DNA (AAV) เพื่อรักษา MPS III (Sanfilippo syndrome) โดยประกอบด้วยการจัดส่งขาจรทางหลอดเลือดดำของสำเนาปกติของยีน Naglu ไปยังเซลล์ของระบบประสาทส่วนกลาง และระบบประสาทรอบนอก โดยมีจุดมุ่งหมายเพื่อป้องกันผลกระทบของข้อผิดพลาดทางพันธุกรรมที่ก่อให้เกิดโรค หลังจากครั้งเดียวของ ABO-101 ในรุ่นพรีคลินิก Sanfilippo, ABO-101 กระตุ้นเซลล์ในระบบประสาทส่วนกลางและอวัยวะรอบข้างในการผลิตเอนไซม์ที่ขาดหายไป และลบน้ำตาลพื้นฐาน (GAG)ในเซลล์ งานวิจัย in vivo พรีคลินิก เกี่ยวกับประสิทธิภาพของ Sanfilippo syndrome ได้แสดงให้เห็นประโยชน์การทำงานที่ยังคงอยู่เป็นเวลาหลายเดือนหลังการรักษา เพียง ABO-101 ครั้งเดียวช่วยบูรณะเซลล์ปกติและการทำงานของอวัยวะ แก้ไขข้อบกพร่องทางปัญญาในเวลาหลายเดือนที่ใช้ยา เพิ่มฟังก์ชั่นประสาทและกล้ามเนื้อ และเพิ่มอายุให้เหมือนปกติสำหรับสัตว์ที่มี MPS IIIB หลังการรักษาเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมที่ไม่ได้รับการรักษา ผลลัพธ์เหล่านี้มีความสอดคล้องกับการศึกษาจากห้องปฏิบัติหลายแห่ง ที่พบว่า การรักษากับ AAV มีประโยชน์กับผู้ป่วยที่มีอาการ Sanfilippo เมื่อเร็วๆ นี้ งานวิจัยเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการรักษาที่ใช้การบำบัดด้วยยีน AAV สำหรับโรค Sanfilippo ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารวิทยาศาสตร์ที่มีระบบ peer-reviewed บางฉบับ

เกี่ยวกับอาการ Sanfilippo (หรือที่เรียกกันว่า mucopolysaccharidosis) mucopolysaccharidosis (MPS) ประเภท III (ซินโดรม Sanfilippo) เป็นกลุ่มสี่โรคทางพันธุกรรม โดยแต่ละโรคเกิดจากข้อบกพร่องของยีนตัวเดียวที่เป็นชนิด A, B, C หรือ D ซึ่งทำให้เกิดการขาดเอนไซม์ที่ส่งผลให้เกิดการสะสมที่ผิดปกติของ glycosaminoglycans (GAG หรือน้ำตาล) ในเนื้อเยื่อของร่างกาย MPS III เป็นโรคความผิดปกติของการสะสมไขมัน (lysosomal storage disease) กลุ่มข้อบกพร่องมาแต่กำเนิดที่หายากของการเผาผลาญอาหารที่เกิดจากความบกพร่องในการทำงานของ lysosomal ปกติ Mucopolysaccharides (GAGs) เป็นโซ่ยาวของโมเลกุลน้ำตาลที่ใช้ในการสร้างเนื้อเยื่อเกี่ยวพันในร่างกาย มีกระบวนการที่ต่อเนื่องในร่างกายในการเปลี่ยนวัสดุที่ใช้และทำลายวัสดุเหล่านี้ เด็กที่มี MPS III จะขาดเอนไซม์ที่จำเป็นในการทำลาย mucopolysaccharides ที่ใช้แล้ว ที่เรียกว่า heparan sulfate ส่วนเสียบางส่วนของ Mucopolysaccharides ยังคงเก็บไว้ในเซลล์ในร่างกายทำให้เกิดความเสียหายอย่างต่อเนื่อง ใน MPS III อาการเด่นเกิดขึ้นเนื่องจากการสะสมของ GAG ภายในระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) รวมทั้งสมองและเส้นประสาทไขสันหลังและเนื้อเยื่ออื่นๆ ซึ่งส่งผลให้เกิดความบกพร่องทางสติปัญญา ความผิดปกติของการเคลื่อนไหวและการเสียชีวิตในที่สุด ที่สำคัญ ยังไม่มียารักษา MPS III ให้หายขาด และการรักษาส่วนใหญ่เป็นการดูแลตามอาการ

เกี่ยวกับ Abeona: Abeona Therapeutics Inc. เป็นบริษัทชีวเวชภัณฑ์ที่ดำเนินการทดสอบทางคลินิกที่เน้นการพัฒนาการบำบัดยีนในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากและคุกคามชีวิตมนุษย์ โปรแกรมนำของAbeona ได้แก่ ABO-102 (AAV-SGSH) และ ABO-101 (AAV-NAGLU) การบำบัดยีนที่มีไวรัส adeno ที่เกี่ยวข้อง (AAV) เพื่อรักษาโรค Sanfilippo (MPS IIIA และ IIIB ตามลำดับ) Abeona ยังมีการพัฒนา EB-101 การผ่าตัดปลูกหนังที่มีการแก้ไขยีน (gene-corrected skin grafts) เพื่อรักษาโรค recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) EB-201 สำหรับ epidermolysis bullosa (EB) ABO-201 (AAV-CLN3) ยีนบำบัดสำหรับโรค Batten ในเด็กและเยาวชน (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1) ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรค Batten ในเด็ก และ ABO-301 (AAV-FANCC) สำหรับโรคโลหิตจาง Fanconi (FA) และ ABO-302 ที่ใช้วิธีการแก้ไขยีนบำบัดตามเทคโนโลยี CRISPR / Cas9 สำหรับโรคเลือดที่หายาก นอกจากนี้ Abeona ยังมีไปป์ไลน์การบำบัดที่ใช้โปรตีนพลาสม่า ประกอบด้วย SDF Alpha™ (น้ำย่อยยับยั้ง alpha-1) สำหรับปอดอุดกั้นเรื้อรังที่สืบทอดมา ใช้กระบวนการ SDF™ (การแยกเกลือโดยใช้กระบวนไดอาฟิวเตชัน) กระบวนการเอทานอลฟรีที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท รายละเอียดเพิ่มเติม โปรดดูในเว็บไซต์ www.abeonatherapeutics.com.

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยแถลงการณ์บางอย่างที่คาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของมาตรา 27A ของกฎหมายหลักทรัพย์ของปี 2476 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม และที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน แถลงการณ์เหล่านี้รวมถึง แต่ไม่จำกัด เพียงความเชื่อของเราว่า การรับรองโดย EMA เป็นการตรวจสอบที่สำคัญสำหรับการเปลี่ยนแปลงทางวิทยาศาสตร์และทางคลินิกของผลิตภัณฑ์ของเราที่มุ่งถึงประชากรผู้ป่วยที่ด้อยโอกาส แถลงการณ์เหล่านี้อาจมีความเสี่ยงและความไม่แน่นอนต่างๆ นานารวมถึง แต่ไม่ จำกัดความสนใจในผลงานของเราเกี่ยวกับโรคที่หายาก ความสามารถของเราในการคัดเลือกผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิก ความสามารถในการทดลองทางคลินิกที่ประสบความสำเร็จอย่างต่อเนื่องของเรา ผลกระทบของการแข่งขัน ความสามารถในการพัฒนาผลิตภัณฑ์และเทคโนโลยีของเรา ความสามารถในการที่จะบรรลุหรือได้รับการอนุมัติตามกฎข้อบังคับที่จำเป็น ผลกระทบของการเปลี่ยนแปลงในตลาดการเงินและภาวะเศรษฐกิจโลก และความเสี่ยงอื่นๆ ที่อาจจะมีรายละเอียดเป็นครั้งคราวในรายงานประจำปีของบริษัทในแบบฟอร์ม 10-K และรายงานอื่นๆ ที่บริษัทได้ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ บริษัทจะไม่มีภาระผูกพันที่จะให้การแก้ไขใดๆ กับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้หรือปรับปรุงข่าวเพื่อสะท้อนให้เห็นเหตุการณ์หรือสถานการณ์ที่เกิดขึ้นหลังจากวันที่แถลงข่าวนี้ ไม่ว่าจะมีข้อมูลใหม่ การพัฒนาในอนาคตหรืออื่นๆ

ข้อมูลติดต่อของนักลงทุน:
Christine Silverstein
รองประธาน ฝ่ายความสัมพันธ์นักลงทุน
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6212
csilverstein@abeonatherapeutics.com

ติดต่อประชาสัมพันธ์:
Andre’a Lucca
รองประธาน ฝ่ายประชาสัมพันธ์และดำเนินงาน
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6208
alucca@abeonatherapeutics.com